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我們的新藥研發關注臨床病人最緊迫的醫療需求,著眼于目前臨床上“無藥物可治”的疾病特定領域,采用最前沿的生物、醫學、藥學和化學的科學技術,注重靶向蛋白質結構的藥物發現方法和 基于分子片段的藥物發現方法聯合運用,開發具有原創性的靶向新藥。

在核心的科學技術方面,我們重點關注運用小分子藥物,選擇性干預人體內疾病相關表觀遺傳信號網絡的功能紊亂,定向動態調控細胞內疾病相關蛋白的濃度和蛋白翻譯后修飾。通過以上途徑, 利用在人體內的深度滲透藥物分子實現其調節作用,祛除異常及紊亂的生物分子介導的信號傳導,恢復患者病灶組織正常的生物學功能,最終實現對疾病的精準治療。

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靶點蛋白與小分子復合物晶體結構


項目進展

目前我們開展了三方面的研究工作: 具有新穎作用機制的表觀遺傳調控劑的藥物開發,創新型PROTAC小分子藥物開發和免疫系統調控的小分子藥物開發。其中表觀遺傳調控劑項目,已經確立了具 有高活性和優異成藥性的先導化合物,目前正在開展臨床前全面評價。